Il Prof. Francesco Lo Coco (Professore Ordinario dell’Università di RomaTor Vergata – Dipartimento di Biomedicina e Prevenzione, per i suoi studi sulla leucemia acuta promielocitica) è il Vincitore della Sezione Salute, della XIV edizione del premio Sapio per la Ricerca Italiana. Grazie anche al contributo offerto negli ultimi 20 anni dalla ricerca italiana, la leucemia promielocitica è oggi guaribile in più dell’80% dei casi con una combinazione di chemioterapia ed acido retinoico (un derivato della vitamina A).

Tuttavia, i noti effetti collaterali della chemioterapia (nausea e vomito, infezioni, immunosoppressione, perdita di capelli,  etc.) benché il più delle volte transitori, influiscono assai negativamente sulla qualità di vita dei pazienti e si associano ad un rischio di mortalità non trascurabile. Lo studio italo-tedesco (condotto per 3/4 in Italia e coordinato a Tor Vergata) dimostra chiaramente la possibilità di guarire questa leucemia senza i gravi effetti tossici della chemioterapia.

Gli studi del Prof. Lo Coco hanno contribuito significativamente allo sviluppo di terapie innovative che hanno permesso di ottenere una percentuale elevatissima di guarigione in una malattia una volta mortale. Inoltre hanno dimostrato concretamente la possibilità e l’importanza delle terapie “chemotherapy free” in oncologia.

l’Erc finanzia con un PoC grant il progetto “Fast”, diretto dal prof. Roberto Testi
L’European Reserach Council (Erc) ha deciso di finanziare con un secondo grant – chiamato Proof of Concept (PoC grant) – il possibile sviluppo commerciale dei prodotti ideati grazie al progetto “Fast”, acronimo di Friedreich Ataxia Seeks Therapy, ovvero “la atassia di Friedreich è in cerca di terapia”. Il progetto “Fast”, guidato dal prof. Roberto Testi, direttore del Laboratory of Signal Transduction presso il dipartimento di Biomedicina e Prevenzione dell’Università di Roma “Tor Vergata” e ordinario di Immunologia, è stato, nell’ambito del VII Programma Quadro, già premiato dall’Erc con l’assegnazione dell’Advanced grant, per un finanziamento di circa 1.5 milioni di Euro. L’Atassia di Friedreich (FRDA) è una grave malattia genetica, che colpisce il sistema nervoso periferico di bambini e adolescenti, prevalentemente in età compresa tra i 5 e i 15 anni. I giovani pazienti cominciano a presentare disturbi del coordinamento motorio che portano, più o meno rapidamente,  a disabilità grave, spesso associata a insufficienza cardiaca e a una aspettativa di vita ridotta. Il difetto genetico riguarda il gene deputato alla produzione di una proteina chiamata “frataxina”. Nei pazienti affetti da FRDA il gene della frataxina funziona male e produce poca proteina, causando la morte di cellule nervose essenziali per il coordinamento motorio. I pazienti affetti da FRDA fanno uso di farmaci antiossidanti ma a tutt’oggi non esiste una terapia specifica efficace.
Il gruppo di ricerca diretto da Testi ha ideato molecole chimiche in grado di aumentare i livelli di frataxina, o meglio, in grado di bloccare la degradazione della frataxina. «Il nostro approccio – spiega Testi – è stato infatti quello di ragionare su come far durare di più la frataxina già esistente. Abbiamo scoperto che parte della frataxina prodotta viene degradata ancora prima di essere utilizzata, per questo ci siamo concentrati su come impedire questa degradazione e stiamo lavorando affinché alcune di queste molecole possano diventare farmaci».
Il PoC grant nasce per colmare il gap tra accademia e industria e permettere, come in questo caso,  agli inventori  di una nuova terapia, di ricevere fondi per la validazione definitiva dell’idea, per la protezione della proprietà intellettuale e per lo scouting di partner industriali.

Una ricerca europea condotta dall’Università di Lovanio e di Roma “Tor Vergata”, in collaborazione con ricercatori del VIB e del CNCR in Olanda, ha studiato la possibilità che cambiamenti nella forma più frequente di disabilità intellettiva ereditaria, la sindrome dell’X Fragile, avvengano già nell’embrione, quando le cellule neuronali migrano per andare a costruire la corteccia cerebrale. I risultati, pubblicati sulla rivista scientifica Nature Neuroscience, dimostrano quando e come la disfunzione di un singolo gene causa cambiamenti apparentemente impercettibili durante lo sviluppo embrionale e nelle prime fasi della vita postnatale.
Il team della prof. Claudia Bagni, Dipartimento di Biomedicina e Prevenzione presso l’Università di Roma “Tor Vergata”, in collaborazione con l’Università di Lovanio (Belgio) e l’Università di Amsterdam (Olanda), ha individuato un ruolo cruciale che la proteina FMRP svolge durante lo sviluppo embrionale della corteccia cerebrale. Lo studio rivela che l’assenza di FMRP porta ad un ritardo nella corretta formazione della corteccia e mostra che FMRP è responsabile della trasformazione morfologica dei neuroni.