Atassia di Friedreich: l’industria più vicina alla ricerca, anche nelle malattie rare

Fonte: Ufficio Stampa Ateneo
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l’Erc finanzia con un PoC grant il progetto “Fast”, diretto dal prof. Roberto Testi
L’European Reserach Council (Erc) ha deciso di finanziare con un secondo grant – chiamato Proof of Concept (PoC grant) – il possibile sviluppo commerciale dei prodotti ideati grazie al progetto “Fast”, acronimo di Friedreich Ataxia Seeks Therapy, ovvero “la atassia di Friedreich è in cerca di terapia”. Il progetto “Fast”, guidato dal prof. Roberto Testi, direttore del Laboratory of Signal Transduction presso il dipartimento di Biomedicina e Prevenzione dell’Università di Roma “Tor Vergata” e ordinario di Immunologia, è stato, nell’ambito del VII Programma Quadro, già premiato dall’Erc con l’assegnazione dell’Advanced grant, per un finanziamento di circa 1.5 milioni di Euro. L’Atassia di Friedreich (FRDA) è una grave malattia genetica, che colpisce il sistema nervoso periferico di bambini e adolescenti, prevalentemente in età compresa tra i 5 e i 15 anni. I giovani pazienti cominciano a presentare disturbi del coordinamento motorio che portano, più o meno rapidamente,  a disabilità grave, spesso associata a insufficienza cardiaca e a una aspettativa di vita ridotta. Il difetto genetico riguarda il gene deputato alla produzione di una proteina chiamata “frataxina”. Nei pazienti affetti da FRDA il gene della frataxina funziona male e produce poca proteina, causando la morte di cellule nervose essenziali per il coordinamento motorio. I pazienti affetti da FRDA fanno uso di farmaci antiossidanti ma a tutt’oggi non esiste una terapia specifica efficace.
Il gruppo di ricerca diretto da Testi ha ideato molecole chimiche in grado di aumentare i livelli di frataxina, o meglio, in grado di bloccare la degradazione della frataxina. «Il nostro approccio – spiega Testi – è stato infatti quello di ragionare su come far durare di più la frataxina già esistente. Abbiamo scoperto che parte della frataxina prodotta viene degradata ancora prima di essere utilizzata, per questo ci siamo concentrati su come impedire questa degradazione e stiamo lavorando affinché alcune di queste molecole possano diventare farmaci».
Il PoC grant nasce per colmare il gap tra accademia e industria e permettere, come in questo caso,  agli inventori  di una nuova terapia, di ricevere fondi per la validazione definitiva dell’idea, per la protezione della proprietà intellettuale e per lo scouting di partner industriali.