Una nuova terapia mirata per la leucemia mieloide acuta

Studio internazionale, coordinato per l’Italia dagli Ematologi
di Tor Vergata, pubblicato sul New England Journal of Medicine

Un farmaco a “bersaglio” molecolare, una nuova terapia mirata, potrà presto essere utilizzata per circa un terzo dei pazienti affetti da leucemia acuta mieloide. In aggiunta alla chemioterapia convenzionale, questo farmaco (midostaurina) ha prodotto un vantaggio significativo nella sopravvivenza dei pazienti affetti da questa malattia, che presentano specifiche mutazioni di un recettore, denominato FLT3.

I risultati dello studio clinico internazionale che dimostra i vantaggi di questa terapia sono stati appena pubblicati sul New England Journal of Medicine, la più prestigiosa rivista medica del mondo. Lo studio di confronto randomizzato ha valutato, in associazione alla chemioterapia, l’efficacia e la tollerabilità di un inibitore di FLT3 contro placebo in pazienti di età compresa tra i 18 ed i 60 anni.

Lo studio ha visto la partecipazione di 12 gruppi cooperativi nazionali ed è stato supportato dal National Cancer Institute negli USA e da Novartis in Europa. L’importante contributo italiano è testimoniato dalla partecipazione di 25 Centri che, attraverso il gruppo cooperativo GIMEMA (Gruppo Italiano per lo studio delle Malattie Ematologiche dell’Adulto), hanno arruolato ben 105 dei 717 pazienti studiati. Co-autori del lavoro scientifico appena pubblicato, in qualità di rappresentanti degli ematologi italiani, sono il Prof. Francesco Lo-Coco, che per tutti i Centri GIMEMA ha centralizzato presso i laboratori di Tor Vergata la diagnostica e dunque la selezione dei pazienti arruolabili ed il Prof. Sergio Amadori, vice-Presidente del GIMEMA e coordinatore del gruppo di studio delle leucemie acute.

Vale la pena sottolineare che, grazie a questo lavoro, la “midostaurina” è stata recentemente approvata in USA dalla Food and Drug Administration e lo sarà presto anche in Europa quale nuovo farmaco per la cura dei pazienti con leucemia acuta mieloide.

Questo non accadeva da quasi 20 anni !

Prof. William Arcese
Referente
        Ematologia e Trapianto Cellule Staminali